Сенат затвердив Сюзан Монарес на посаді директора CDC на фоні суперечок з FDA
Огляд змін у керівництві федеральної охорони здоров’я
На голосуванні в Сенаті США, яке відбулося з результатом 51–47, офіційно затверджено Доктора Сюзан Монарес на посаду директора Центрів контролю та профілактики захворювань (CDC). Це перший випадок в історії, коли ця посада вимагала і отримала схвалення Сенату згідно з законодавством 2022 року. У той же день Доктор Віней Прасад, головний медичний та науковий співробітник Управління з контролю за продуктами і ліками (FDA), несподівано подав у відставку на фоні політичних та наукових суперечок щодо затвердження високоризикової генотерапії для лікування м’язової дистрофії Дюшена.
Сюзан Монарес: від ARPA-H до CDC
Академічні та наукові досягнення
Доктор Монарес має ступінь Ph.D. з мікробіології та імунології в Університеті Каліфорнії в Лос-Анджелесі, де спеціалізувалася на вірусній імунопатогенезі та системній імунології. На посаді заступника директора Агентства передових дослідницьких проектів у галузі охорони здоров’я (ARPA-H) вона керувала портфелем, що перевищує 2,5 мільярда доларів, фінансуючи ініціативи в галузі платформ доставки мРНК, діагностики на основі CRISPR та дизайну вакцин з використанням штучного інтелекту. Під час роботи в ARPA-H вона запустила Програму швидкого реагування на онколітичні віруси та Мережу моніторингу пандемії в реальному часі, яка використовувала хмарні геномні послідовності та алгоритми машинного навчання для виявлення нових зоонозних загроз.
Візія модернізації CDC
Протягом свого виконання обов’язків з січня по березень 2025 року Монарес ініціювала пілотну програму інтеграції розподілених сховищ даних між державними та місцевими органами охорони здоров’я, що має на меті зменшити затримки у виявленні спалахів до 24 годин. Під час слухання щодо її затвердження були озвучені плани:
- Впровадити гібридну хмарну інфраструктуру (AWS GovCloud та Microsoft Azure) для підтримки масштабованої геномної епідеміології та обміну послідовностями патогенів.
- Інтегрувати моделі машинного навчання для реального прогнозування передачі грипу та нового коронавірусу, використовуючи ансамблеві методи з точністю понад 90% у ретроспективній валідації.
- Модернізувати Систему звітності про небажані події вакцин (VAERS) за допомогою обробки природної мови (NLP) для класифікації та пріоритизації сигналів безпеки, скорочуючи час ручного перегляду на 60%.
- Посилити партнерство в глобальній охороні здоров’я через стандартизовані API-інтерфейси відповідно до FHIR (Ресурси швидкої інтеграції охорони здоров’я) для обміну даними між країнами.
“Доктор Монарес керується доказами та прагматизмом,” зазначає доктор Дженніфер Нудзо, директор Центру пандемій при Університеті Брауна. “Її досвід в ARPA-H свідчить про прагнення використовувати передові технології для захисту громадського здоров’я.”
Відставка Вінея Прасада: Суперечки навколо затвердження генотерапії
Обов’язки та відповідальність
Як головний медичний та науковий співробітник FDA та керівник Центру оцінки біологічних продуктів та досліджень (CBER), доктор Прасад відповідав за науковий огляд усіх вакцин, генотерапій та клітинних продуктів. Його портфель включав оцінку заявок на ліцензії біологічних продуктів (BLA) та нагляд за дозволами на екстрене використання (EUA) вакцин проти COVID-19.
Суперечка щодо затвердження Elevidys
Elevidys, генотерапія на основі AAV, розроблена компанією Sarepta Therapeutics для лікування м’язової дистрофії Дюшена, отримала прискорене затвердження на основі сурогатних кінцевих точок — відновлення експресії дистрофіну до принаймні 10% від нормальних рівнів. Після повідомлень про три серйозні побічні ефекти з боку печінки (два підлітка та один дорослий з підвищеними ALT/AST >5× ULN) Прасад спочатку призупинив поставки, чекаючи на проведення постмаркетингового дослідження з удосконаленими протоколами моніторингу функції печінки (щомісячні візити CC/CME, реальний моніторинг фармаконагляду). Під політичним тиском та лобіюванням з боку галузі, зокрема, підкресленим публічними виступами колишнього сенатора Ріка Санторума, керівництво FDA змінило своє рішення для амбулаторних пацієнтів-підлітків, які можуть пересуватися.
Ця зміна викликала критику з боку правого інфлюенсера Лаури Лумер, яка назвала Прасада “лівим саботажником у FDA Трампа.” У редакційній статті Wall Street Journal його також звинуватили в політизації наукових стандартів, провівши паралелі з його попередніми рішеннями обмежити авторизації вакцин проти COVID-19, незважаючи на підтримку консультативного комітету.
Регуляторна наука на роздоріжжі
- Статистична строгість проти прискореного доступу: знаходження балансу між порогами p-value (p<0.05) та байєсівськими апостеріорними ймовірностями для терапій рідкісних захворювань.
- Інтеграція даних з реального світу з електронних медичних записів (EHR) та реєстрів для доповнення даних ключових випробувань.
- Плани управління ризиками, що використовують виявлення сигналів на основі штучного інтелекту в системі FAERS (Система звітності про небажані події FDA).
Тимчасове керівництво та наступні кроки
Після відставки Прасада, доктор Джордж Тідмарш, раніше заступник директора FDA з дотримання вимог до продуктів, тимчасово виконуватиме обов’язки Прасада. Агентство стикається з тиском щодо призначення нового керівника, який зможе впоратися з складними оглядами біологічних продуктів, зберігаючи наукову незалежність.
Партизанські динаміки та напруженість у науковій політиці
Одночасні зміни в керівництві CDC та FDA підкреслюють напругу між політикою, що базується на доказах, та політичними інтересами. Міністр охорони здоров’я Роберт Ф. Кеннеді-молодший — відомий критик усталених парадигм безпеки вакцин — тісно співпрацюватиме з Монарес, що викликає питання щодо можливих ідеологічних конфліктів та цілісності наукових консультаційних процесів.
Технологічна модернізація в органах охорони здоров’я
CDC та FDA наразі реалізують модернізацію інформаційних технологій відповідно до Федеральної стратегії даних, зосереджуючи увагу на:
- Міграціях до хмари з авторизацією FedRAMP для підвищення масштабованості та безпеки даних.
- Впровадженні архітектур нульового довіри та безперервного моніторингу для відповідності контролям FISMA та NIST SP 800-53.
- Використанні контейнеризованих мікросервісів для біоінформатичних потоків, з оркестрацією Kubernetes для відтворюваних аналізів.
Перспективи регулювання вакцин та генотерапій
Експерти галузі очікують, що нове керівництво прискорить розробку рекомендацій щодо платформ мРНК та векторів AAV. Запропоновані оновлення включають:
- Стандартизацію корелятів захисту для кандидатів на вакцини за допомогою мультиплексних імуноаналізів.
- Розробку рекомендацій щодо валідації сурогатних кінцевих точок на основі машинного навчання.
- Створення публічно-приватних консорціумів для адаптивних дизайнів клінічних випробувань з використанням цифрових кінцевих точок.
“Еволюція регуляторного середовища вплине на інновації на десятиліття,” зазначає доктор Хелен Чу, спеціаліст з інфекційних захворювань в Університеті Вашингтона. “Сильні рамки для даних з реального світу стануть ключем до своєчасного доступу пацієнтів.”
Висновок
Недавні затвердження та відставки в CDC та FDA підкреслюють тонкий баланс між науковою строгістю, технологічними інноваціями та політичним впливом. Як Доктор Монарес вступає на свою посаду, зацікавлені сторони з громадської охорони здоров’я, біотехнологій та уряду уважно стежитимуть за тим, як вона впорається з цими викликами для захисту та розвитку охорони здоров’я в США.